Genetische Schutzmechanismen gegen Herz-Kreislauf-Erkrankungen könnten bald allen offenstehen. Forscher setzen auf eine einmalige CRISPR-Therapie – und kalkulieren mit einem Markt von mehreren Billionen USD.

Eine Einmalinfusion, die Blutfette dauerhaft senkt und das Herzrisiko drückt, klingt nach Science-Fiction. Die US-Investmentgesellschaft ARK Invest hält sie für eine realistische nächste Stufe der Medizin und verweist auf Fortschritte bei In-vivo-Geneditierung, also dem Eingriff direkt im Körper.

In einer Analyse legt ARK ein Preisschild und eine Größenordnung vor. Ein wertbasierter Preis von 165.000 USD pro Patient und rund 17 Mio. US-Menschen mit Atherosklerose und unkontrollierten Lipidwerten ergeben einen adressierbaren Markt von etwa 2,8 Bio. USD.

Markt in Billionenhöhe

Für ARK steht die wirtschaftliche Wucht in einem klaren Verhältnis zur Krankheitslast. In den USA leben demnach rund 128 Mio. Erwachsene mit einer Form von Herz-Kreislauf-Erkrankung, weltweit etwa 470 Mio., mit ungefähr 18 Mio. Todesfällen pro Jahr.

Auch die Rechnung für das System ist hoch. ARK beziffert die jährlichen Kosten in den USA auf rund 0,5 Bio. USD und weltweit auf etwa 1,3 Bio. USD, inklusive direkter Behandlung und indirekter Ausfälle wie Produktivitätsverlust.

Als Zielgruppe für den Start kommen vor allem Menschen mit atherosklerotischer Herz-Kreislauf-Erkrankung, kurz ASCVD, also durch Plaque verengten Arterien in Betracht. Von rund 26 Mio. Betroffenen in den USA würden etwa zwei Drittel trotz Therapien ihre LDL-Ziele nicht erreichen, das wären grob 17 Mio.

Gene liefern Vorbilder für dauerhaft niedrigere Blutfette

Die Story lebt von Ausnahmen, die es schon gibt. Manche Menschen tragen natürliche Loss of Function Varianten, die bestimmte Lebergene dämpfen und dadurch LDL-Cholesterin und Triglyzeride senken, ohne dass in den zitierten Studien klare gesundheitliche Nachteile auffallen.

ARK nennt zwei Zielgene. ANGPTL3 steht mit LDL und Triglyzeriden in Verbindung, LPA steuert den Großteil von Lipoprotein a, kurz Lp(a), einem Risikofaktor, der sich durch Lebensstil oft nur wenig bewegt. Die Idee ist, diese Schutzwirkung künstlich nachzubauen.

CRISPR Therapeutics (ISIN: CH0334081137, WKN: A2AT0Z) arbeitet bereits an entsprechenden Programmen und zielt mit CTX 310 auf ANGPTL3 und mit CTX 320 auf LPA.

Der Reiz aus Sicht der Entwickler ist simpel. Statine senken zwar das Herzinfarktrisiko um etwa 29 %, doch viele Patienten bleiben bei einem Rest Risiko und brechen die Dauermedikation ab. Eine Einmaltherapie würde das Adhärenzproblem an der Wurzel packen.

Einmalinfusion mit Hürden bei Nutzen und Zugang

ARK baut seine ökonomische Argumentation auf einem Modell auf, das Nutzen in QALYs übersetzt, also qualitätskorrigierten Lebensjahren, und Ereignisse wie Herzinfarkte einpreist. Unter Annahmen zur Editier Effizienz von etwa 70 % in Vorstudien leitet ARK eine modellierte Risikoreduktion von rund 52 % für koronare Ereignisse ab.

Aus dieser Nutzenkurve ergibt sich je nach Zahlungsbereitschaft ein fairer Preis von etwa 109.000 USD bis über 230.000 USD pro Patient, in der Basisannahme landen die Autoren bei 165.000 USD. Der Wert kommt laut ARK vor allem aus längerer Lebenszeit, geringeren Folgekosten und besserer Lebensqualität.

Gleichzeitig bleibt die Liste der Realitätstests lang. Die Wirkung könnte bei Menschen, die erst nach Jahren mit Plaque behandelt werden, geringer ausfallen als bei genetisch Geschützten von Geburt an. Und nicht jeder wird geeignet sein oder eine Geneditierung akzeptieren, was die tatsächliche Durchdringung bremst.

Als Vergleich kann der frühere Statin Blockbuster Lipitor von Pfizer (ISIN: US7170811035, WKN: 852009) herangezogen werden. Auf dem Höhepunkt hat das Präparat 2006 rund 13 Mrd. USD umgesetzt und über etwa 20 Jahre mehr als 225 Mrd. USD eingebracht, ein Maßstab, an dem sich neue Therapien messen lassen.